每經(jīng)記者｜許立波    每經(jīng)編輯｜魏官紅    

7月22日，科弈（浙江）藥業(yè)科技有限公司（以下簡稱“科弈藥業(yè)”）宣布，與美國生物醫(yī)藥企業(yè)ERIGEN LLC達成戰(zhàn)略合作，雙方簽署了關(guān)于科弈藥業(yè)自主研發(fā)的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）產(chǎn)品KQ-2003的獨家海外授權(quán)許可協(xié)議。

據(jù)悉，此次合作涵蓋大中華區(qū)以外的全球權(quán)益（不含印度、土耳其及俄羅斯），ERIGEN將獲得該產(chǎn)品在相關(guān)區(qū)域的獨家開發(fā)、注冊和商業(yè)化權(quán)利。此外，協(xié)議還授予ERIGEN使用KQ-2003關(guān)鍵專利結(jié)構(gòu)與序列，用于開發(fā)“通用型CAR-T細胞療法”的權(quán)利。根據(jù)協(xié)議安排，科弈藥業(yè)保留該通用型產(chǎn)品在大中華區(qū)的完整權(quán)益，為后續(xù)聯(lián)合開發(fā)及區(qū)域商業(yè)化奠定基礎(chǔ)。

根據(jù)合作條款，科弈藥業(yè)將獲得1500萬美元近期開發(fā)里程碑付款，并有資格獲得總金額最高達13.2億美元的研發(fā)、注冊及商業(yè)化階段里程碑付款，此外，科弈藥業(yè)還將基于KQ-2003在授權(quán)區(qū)域的凈銷售額，獲得最高8億美元的銷售分成。

產(chǎn)品處于多發(fā)性骨髓瘤1/2期臨床試驗階段

資料顯示，KQ-2003是科弈藥業(yè)基于增強型雙靶CAR-T平臺開發(fā)的創(chuàng)新療法，通過并聯(lián)結(jié)構(gòu)設計和信號域優(yōu)化，顯著提升CAR-T細胞的持久性與抗腫瘤活性，同時降低傳統(tǒng)CAR-T的復發(fā)風險。

據(jù)《每日經(jīng)濟新聞》記者查詢，KQ-2003目前共有三項適應證處在臨床開發(fā)階段，其中，復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）及POEMS綜合征均處于臨床I/IIa期，系統(tǒng)性紅斑狼瘡合并狼瘡性腎炎（SLE-LN）則處于臨床前研究階段。

科弈藥業(yè)方面稱，KQ-2003目前在復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）及POEMS綜合征注冊性臨床試驗中都取得令人振奮的療效。

就多發(fā)性骨髓瘤這一適應證而言，據(jù)科弈藥業(yè)在2024年美國血液學會(ASH)年會上公布的1/2期研究數(shù)據(jù)結(jié)果，在23例接受KQ-2003治療的患者中，5例患者無血液學可測量指標，其余18例患者均得到有效緩解，腫瘤實現(xiàn)縮小或消失，總緩解率（ORR）達100%；其中16例患者實現(xiàn)嚴格的完全緩解或完全緩解（sCR/CR），sCR/CR率為88.9%，其余2例患者在KQ-2003治療后達到了非常好的部分緩解，6個月和12個月總生存率均為86.2%，也就是86.2%的患者生存時間達到12個月。

除了KQ-2003，科弈藥業(yè)另一款核心管線KY-0118同樣有著BD（商務拓展）預期。資料顯示，KY-0118注射劑是科弈藥業(yè)自主研發(fā)的國內(nèi)首個βγ偏向的PD-1/IL-2融合蛋白。作為一款典型的二代IO（免疫腫瘤治療藥物），與KY-0118類似的信達生物IBI363（PD-1/IL-2α-bias雙抗融合蛋白）已經(jīng)憑借良好的臨床數(shù)據(jù)在近期學術(shù)會議上獲得關(guān)注。

科弈藥業(yè)官網(wǎng)顯示，KY-0118單藥以及聯(lián)合PD-L1阿替利珠單抗治療晚期實體瘤的臨床試驗已在國內(nèi)以及美國開展，均處于臨床I期階段。

CAR-T廠商正在積極探尋產(chǎn)品出海路徑

據(jù)《每日經(jīng)濟新聞》記者梳理，目前國內(nèi)獲批的CAR-T產(chǎn)品已有6款，分別為復星凱特（現(xiàn)已更名為復星凱瑞）的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液、科濟藥業(yè)的澤沃基奧侖賽注射液以及傳奇生物的西達基奧侖賽注射液。

其中，復星凱特以及藥明巨諾的發(fā)展路徑較為類似，均是由國內(nèi)藥企與海外公司成立合資公司，隨后將CAR-T產(chǎn)品引入國內(nèi)并在本土完成臨床研發(fā)、上市等工作。其余幾款CAR-T產(chǎn)品則大多為本土企業(yè)自主研發(fā)。

高昂的生產(chǎn)成本一直是制約CAR-T產(chǎn)品進一步普及的關(guān)鍵因素。在上述幾款產(chǎn)品中，傳奇生物很早就通過與跨國藥企強生合作開發(fā)并成功進入到美國市場。根據(jù)7月16日強生披露的財報，西達基奧侖賽注射液上半年銷售額高達8.08億美元，同比增長約136%，環(huán)比增長30%，增長勢頭迅猛。業(yè)內(nèi)普遍預計，西達基奧侖賽注射液2025年將有望賣到20億美元。

相比之下，CAR-T產(chǎn)品在國內(nèi)市場的銷售表現(xiàn)相對遜色，各家廠商也在積極探尋藥品出海的路徑。例如7月9日，馴鹿生物宣布，韓國食品藥品安全部（MFDS）授予其伊基奧侖賽注射液孤兒藥資格，此次認定將加速該藥在韓注冊審批，這也是伊基奧侖賽注射液繼5月獲沙特批準孤兒藥資格后又一國際監(jiān)管突破。

科濟藥業(yè)董事會主席李宗海也曾對《每日經(jīng)濟新聞》記者表示，公司在布局自體CAR-T業(yè)務時就已考慮到海外市場的巨大潛力，并且也已在海外設廠布局。“在全球合作方面，我們認為只要數(shù)據(jù)可靠和有競爭力，BD是水到渠成的事情。”

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