每經(jīng)記者｜陳星    每經(jīng)編輯｜董興生    

8月18日晚，百利天恒（688506.SH，股價313元，市值1255.13億元）宣布，其全資子公司西雅圖免疫（SystImmune）與百時美施貴寶（BMS）共同開發(fā)的iza-bren獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性療法認(rèn)定，用于治療在EGFR-TKI及鉑類化療后進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者。

雖然EGFR-TKI（一類靶向治療藥物）在一線治療中顯示出臨床療效，但大多數(shù)患者在約18個月后仍會出現(xiàn)疾病進(jìn)展，后續(xù)治療方案常采用療效有限且毒性顯著的鉑類化療作為標(biāo)準(zhǔn)療法。FDA突破性療法認(rèn)定旨在加速那些可能顯著優(yōu)于現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)療法的藥物開發(fā)和審評進(jìn)程。

百利天恒方面表示，F(xiàn)DA給予肺癌突破性療法資格認(rèn)定，意味著認(rèn)可iza-bren在臨床研究中展現(xiàn)的疾病獲益。

首次獲得FDA突破性療法認(rèn)定

據(jù)百利天恒公告，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予izalontamab brengitecan（iza-bren）突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation），用于既往經(jīng)EGFR-TKI及含鉑化療治療失敗后的EGFR19外顯子缺失或21外顯子L858R置換突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。

百利天恒方面表示，本次授予是公司與百時美施貴寶（BMS）正在合作開發(fā)的iza-bren基于BL-B01D1-101（中國）、BL-B01D1-203（中國）和BL-B01D1-LUNG-101（美國/歐洲）的臨床研究數(shù)據(jù)，首次獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定。

公司方面認(rèn)為，本次突破性療法認(rèn)定的授予驗(yàn)證了現(xiàn)有數(shù)據(jù)的可靠性，同時體現(xiàn)了EGFR-TKI和鉑類化療治療后患者面臨的重大未滿足臨床需求。雖然EGFR-TKI在一線治療中顯示出臨床療效，但大多數(shù)患者在約18個月后仍會出現(xiàn)疾病進(jìn)展，后續(xù)治療方案常采用療效有限且毒性顯著的鉑類化療作為標(biāo)準(zhǔn)療法。FDA突破性療法認(rèn)定旨在加速那些可能顯著優(yōu)于現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)療法的藥物開發(fā)和審評進(jìn)程。

NSCLC約占所有肺癌病例的80%，仍然是全球癌癥相關(guān)死亡的主要原因。西方人群中有10%至15%、亞洲人群中高達(dá)50%的NSCLC患者存在EGFR激活突變。這些腫瘤最常見的是非鱗狀組織學(xué)類型，這類患者最初對EGFR-TKI（如奧希替尼）有反應(yīng)。然而，通常在約18個月后因耐藥性而出現(xiàn)進(jìn)展。

獲得突破性療法認(rèn)定可加快藥品上市速度

iza-bren是百利天恒自主研發(fā)的全球首創(chuàng)、新概念且唯一進(jìn)入III期臨床階段的EGFR×HER3雙抗ADC（抗體偶聯(lián)藥物）。

截至目前，iza-bren已有5項(xiàng)適應(yīng)證被國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療品種名單。包括既往經(jīng)PD-1/PD-L1單抗治療且經(jīng)至少兩線化療（至少一線含鉑）治療失敗的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者；既往經(jīng)EGFR-TKI治療失敗的EGFR敏感突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者等。

獲得突破性療法認(rèn)定，意味著藥品研發(fā)企業(yè)可以獲得與FDA頻繁溝通的機(jī)會、得到后者技術(shù)指導(dǎo)，且可以在提交上市申請時向FDA滾動遞交新藥研究資料，為加快藥品后續(xù)研發(fā)提供保障。有公開數(shù)據(jù)顯示，常規(guī)的從提交新藥臨床試驗(yàn)申請到上市申請大致需要7.4年（中位數(shù)），而獲得突破性療法認(rèn)定的藥物只需要5.2年（中位數(shù)），較前者加快了兩年以上。

根據(jù)百利天恒公告，iza-bren正在中美進(jìn)行40余項(xiàng)針對多種腫瘤類型的臨床試驗(yàn)，除近日用于鉑耐藥復(fù)發(fā)上皮性卵巢癌的臨床研究已進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)階段并完成首例受試者入組外，iza-bren在非小細(xì)胞肺癌、小細(xì)胞肺癌、乳腺癌、鼻咽癌等9項(xiàng)國內(nèi)III期注冊臨床試驗(yàn)也處于受試者入組階段。

封面圖片來源：視覺中國-VCG211337405500